Эрдэмтэд анх удаа лабораторийн амьтад дээр бодисын солилцооны өвчнөөс сэргийлэхийн тулд төрөлтийн өмнөх генийг өөрчлөх туршилт амжилттай хийжээ. Ингэснээр хүн төрөлхтөн ч мөн төрөлхийн өвчнийг ураг тээх эхэн үед эмчлэх боломжтой гэсэн үг юм.
“Nature Medicine” сэтгүүлд нийтэлснээр Пеньсилваний Их Сургууль болон Филадельфиагийн Хүүхдийн эмнэлгийн судлаачид туршилтын, хор хөнөөл багатай төхөөрөмжөөр өвчин үүсгэж буй ДНК-ын холбоосуудыг өөрчилснөөр төрөхийн өмнө удмын ба төрөлхийн өвчнөөс сэргийлж болно гэжээ.
Cas9 ба BE3 гени өөрчилдөг төхөөрөмжүүдийг ашиглаж холестириний түвшинг бууруулж, генийн түвшинг зохицуулсан байна. Мөн энэ аргаар элэгний бүтцийг дэмжих, зүрх судасны төрөлхийн гажгаас сэргийлэх, нярайн үед амиа алдахаас хамгаалж чадна гэжээ.
Судалгааны ажлыг удирдсан эрдэмтдийн нэг Уильям Перантау “Бидний эцсийн зорилго бол генийг өөрчлөх боломжийг ашиглан жирэмсний эрт үед илэрсэн төрөлхийн өвчин эмгэгийг эмчлэх” хэмээн ярьсан байна.
Судлаачид бусад өвчин эмгэгийг төрөхийн өмнө эмчлэх тухай үргэлжлүүлэн судална. “Туршилтыг клиникийн түвшинд аваачиж, аюулгүй, баталгаатай ашиглахын тулд хийх ажил их байна” гэж Уильям Перантау эмч үргэлжлүүлэн ярьсан юм.
Эх сурвалж: www.pennmedicine.org